英（yīng）国《自然·医学》杂志16日（rì）在线（xiàn）发表的一项医学最新研（yán）究表明，基因疗法可以预防（fáng）早发性致命（mìng）神经退行性疾病（bìng）——戈谢病。英国科学家团队（duì）将一种病毒载体递（dì）送至胎鼠的中枢神经系统，这种（zhǒng）病毒载（zǎi）体（tǐ）经过改造，重新广泛表达（dá）一种特殊编码（mǎ）基因，缓解了胎鼠的脑（nǎo）部退化。

戈谢病是一种遗传（chuán）病，常（cháng）见症状包括肝（gān）脾肿大、骨骼易碎（suì）、骨痛、贫血、疲劳和易受挫（cuò）伤。这些症状源于机体无法正常分解脂质（zhì），导致（zhì）其（qí）堆积。一些（xiē）轻度戈谢病可以在产后通过酶（méi）替代疗法加以治（zhì）疗。但重度戈谢病目前无药可（kě）治，其会引发不可逆的早发（fā）性神经（jīng）退行，且通常具有致（zhì）命性，这种预后意味着必（bì）须尽早展开治疗。

而基（jī）因疗法是指将外源正常基因导入靶（bǎ）细胞，以纠正或（huò）补偿因基（jī）因缺陷和（hé）异常引起的疾病，达（dá）到治（zhì）疗目（mù）的。此次，伦（lún）敦大（dà）学（xué）学院研究（jiū）人员及其同事通过手术，将一种病毒载体递（dì）送至胎鼠的中（zhōng）枢神经系统。这（zhè）种经过改造（zào）的病（bìng）毒载体重新（xīn）广泛表达一种特殊编码（mǎ）基因，编码戈（gē）谢病（bìng）患者所（suǒ）缺乏的一种酶。子宫内的小（xiǎo）鼠接受这种治疗后，脑部（bù）退化（huà）有所缓（huǎn）解，存活期明显长于未接受治疗的小鼠。

为了实现临床应（yīng）用，研究（jiū）团队（duì）还设法利（lì）用超声（shēng）波，将类似的病毒载体引导递送至未（wèi）出生的非（fēi）人类灵长类动物（wù）大（dà）脑内。

研究人（rén）员表（biǎo）示，未来还需要开展进一步的研究，以确定病毒载体在目标动物生命周期内需要继续表达的程度，尤其（qí）是在非人类灵长类动物（wù）较大的神经中枢系统中。除此之外，这类基（jī）因（yīn）疗法亦要求（qiú）及早准确诊断出（chū）实验对象的产（chǎn）前疾病。