基因是（shì）指人体遗（yí）传物质脱氧核糖核酸上的（de）片段，他们对决定人体组织细胞，维持（chí）人体的正（zhèng）常代谢（xiè）和（hé）功能起着决定性作用。肿瘤基因（yīn）治（zhì）疗（liáo）是指通过对肿瘤的基（jī）因进行校正、修（xiū）饰或应用基（jī）因产（chǎn）品（pǐn）等方（fāng）法消（xiāo）灭或调控肿瘤细胞的恶性生物（wù）学行为的治疗方法。随着机体抗肿瘤机（jī）制的基础理论的深入研究和了（le）解以及肿瘤生（shēng）物学技术的发（fā）展，肿（zhǒng）瘤基（jī）因（yīn）治疗的研究正（zhèng）在深入，但仍处在发展（zhǎn）的初期阶段（duàn）。肿瘤基因治疗的（de）策略主要是（shì）通过基因（yīn）插（chā）入和基（jī）因表达调控来杀灭和抑制（zhì）肿瘤的增（zēng）殖。例如，将（jiāng）某（mǒu）些治（zhì）疗肿瘤的目的基（jī）因插入到（dào）人体抗肿瘤的效应（yīng）T淋（lín）巴细胞，改善其抗肿瘤（liú）效果；或将某些基（jī）因转入肿瘤细胞，以（yǐ）增加肿瘤（liú）细胞的免（miǎn）疫原性（xìng），提高抗肿瘤细胞的免疫效（xiào）果（guǒ）。此外（wài），也（yě）可以通过（guò）基因调控的（de）方法如应（yīng）用反义核苷酸抑制癌基因的恶性表（biǎo）达，逆（nì）转（zhuǎn）其恶性表现。

近年（nián）来研究报（bào）道的肿瘤（liú）基因（yīn）治（zhì）疗（liáo）方法（fǎ）主要有：①以细胞因子基（jī）因转染（rǎn）免疫（yì）效应细胞，主要是（shì）T淋（lín）巴细胞、肿瘤浸润淋巴细胞及细胞毒性T淋巴细胞等抗肿（zhǒng）瘤效（xiào）应细胞。细胞因子基因使用最多的有肿瘤坏死基因、白细（xì）胞介素－２基（jī）因等，它（tā）们提高（gāo）效应T细胞的抗肿（zhǒng）瘤能力（lì）。②将（jiāng）抗肿瘤药物敏感基因或增敏基因导入肿瘤细（xì）胞，能使低（dī）毒或无毒的前体药物转变为（wéi）细胞毒药物（wù），使肿瘤细胞对无毒的前（qián）体药物产生高度敏（mǐn）感（gǎn）性，从（cóng）而（ér）有选（xuǎn）择性地杀伤肿瘤细胞（bāo）。例如，将（jiāng）溶瘤基因导入载体病毒，通（tōng）过后（hòu）者直接感（gǎn）染肿（zhǒng）瘤细胞达到溶（róng）解肿瘤细胞的效果；如（rú）将溶瘤基因与热休（xiū）克蛋白基因（yīn）一同导入载（zǎi）体感（gǎn）染肿瘤细胞，抗肿瘤效果更优。③将多药耐药基因（yīn）导入造血（xuè）干细胞，以增（zēng）加这些细胞对化疗（liáo）药物的耐受性，提高细（xì）胞毒药物的（de）化疗效果。④将“自（zì）杀”或抑癌基因转入肿（zhǒng）瘤细胞以达到（dào）杀死肿（zhǒng）瘤细胞（bāo）或逆转恶性细胞的表型的目的。⑤肿瘤（liú）细胞的基因修饰，包括促进肿瘤（liú）细胞主（zhǔ）要组织相溶性抗（kàng）原基因的诱导和增强表达（dá），或将主要组（zǔ）织（zhī）相（xiàng）容性复合物Ⅰ类和Ⅱ类抗原导入肿瘤细胞，增加肿瘤细胞免疫原性，或将协同刺（cì）激T细（xì）胞因子如（rú）B７等（děng）基因或B７基（jī）因与主要组相溶（róng）性Ⅱ类（lèi）抗原（yuán）基因（yīn）一并导入肿瘤细胞。⑥应用（yòng）反义核苷酸（suān）抑制与细胞恶性（xìng）增殖有关的（de）特定基因表达。
      目前临床上应用的（de）基因治疗主要为抑（yì）制恶性基因表达。例如，慢性粒细胞白血病起（qǐ）源于费城（chéng）染（rǎn）色体，存在基因异常（kit基因（yīn）），酪氨酸激酶抑制剂（格列卫）能抑制（zhì）（kit基（jī）因）活性，达到治疗慢性粒细胞白血病的作用，这一治疗也称为分子靶向治疗。

总之，目前多数肿瘤基因治疗的研究还处于（yú）动物研究和初步人体研（yán）究（jiū）阶段。某（mǒu）些研（yán）究结（jié）果呈现出令人鼓舞的（de）结果，但在（zài）有效的肿瘤（liú）基因治疗之前仍有许多（duō）难题需要克服，包括基因载体系（xì）统、基因转导技术、导（dǎo）入基（jī）因的有效表达及理想目的基因（yīn）的使用（yòng）等（děng）。